English version

Développer la qualité dans le champ
sanitaire, social et médico-social

Recherche

Avancée
impression
Avis sur les Médicaments

CHENODEOXYCHOLIC ACID LEADIANT (acide chénodésoxycholique), médicament à base d’acides biliaires

Substance active (DCI)
  • chénodésoxycholique (acide) ((MAMMIFERE/BOEUF))
MALADIE RARE - Nouveau médicament

Nature de la demande
Inscription

Avis de la CT du 11 juillet 2018

Intérêt clinique faible dans la xanthomatose cérébrotendineuse mais pas d’avantage clinique démontré dans la stratégie thérapeutique

 

  • CHENODEOXYCHOLIC ACID LEADIANT a l’AMM dans le traitementdes anomalies congénitales de la synthèse des acides biliaires primaires dues à un déficit en stérol 27-hydroxylase (se manifestant par une xanthomatose cérébrotendineuse (XCT).

  • Trois analyses rétrospectives des dossiers médicaux de patients traités par l'acide chénodésoxycholique mettent en évidence une diminution du taux de cholestanol sérique (critère biologique), avec des résultats discordants sur les symptômes cliniques.

  • L'usage de l'acide chénodésoxycholique est établi dans cette maladie.

  • Le profil de tolérance apparait favorable.


Service Médical Rendu (SMR)

Faible

le service médical rendu par CHENODEOXYCHOLIC ACID LEADIANT est faible dans l’indication de l’AMM.


Amélioration du service médical rendu (ASMR)

V (absence)

Prenant en compte : - les données d’efficacité très limitées et peu robustes reposant sur l’analyse rétrospective des dossiers médicaux de 3 cohortes de patients traités par l’acide chénodésoxycholique et qui mettent en évidence une diminution du taux de cholestanol sérique (critère biologique) avec des résultats discordants sur des critères cliniques symptomatiques, - l’absence de donnée sur des critères cliniques de morbi-mortalité et l’absence de donnée comparative, - l’usage établi et le recul important d’utilisation de l’acide chénodésoxycholique dans la xanthomatose cérébrotendineuse identifié dans la littérature, - les données de tolérance qui semblent favorables, - le besoin médical non couvert dans la xanthomatose cérébrotendineuse, la Commission considère que la spécialité CHENODEOXYCHOLIC ACID LEADIANT n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la stratégie thérapeutique de la xanthomatose cérébrotendineuse.


Documents

Code ATC
  • A05AA01
Laboratoire / fabricant
LEADIANT BIOSCIENCES SAS

Présentation

ACIDE CHENODEOXYCHOLIQUE LEADIANT 250 mg, gélule (code CIS : 67716786)
plaquette(s) thermoformée(s) PVC aluminium de 100 gélule(s) - Code CIP : 3400930088791

Mis en ligne le 28 nov. 2018