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Prises en charge dérogatoires, les avis et recommandations de la commission de la transparence

Article HAS - Mis en ligne le 07 févr. 2020

Ces avis ou recommandations de la commission de la transparence concernent des indications :

  • ayant l’AMM et n’ayant pas fait l’objet préalablement d’autorisation temporaire d’utilisation ou ATU (dans l’objectif d’une prise en charge précoce, suite à un décret d’août 2019),
  • n’ayant pas d’AMM et faisant l’objet de recommandation temporaire d’utilisation (RTU),

Par ailleurs, les avis de la commission peuvent concerner l’identification d’alternative thérapeutique prise en charge pour des médicaments bénéficiant d’une prise en charge dérogatoire (ATU ou prise en charge précoce).


La prise en charge précoce de médicaments

Le décret n° 2019-855 du 20 août 2019 relatif à la prise en charge précoce de certains produits de santé a introduit un nouveau mécanisme de prise en charge précoce et temporaire d’indications pour des médicaments n’ayant pas fait l’objet d’ATU (de cohorte ou nominative). Ce dispositif permet un accès rapide au patient dès l’obtention de l’AMM avant la prise en charge de droit commun.  Il intègre aussi la prise en charge en post-ATU d’indication de l’AMM plus large que l’ATU de cohorte (ancienne mission du collège relative à l’identification d’alternative en post-ATU-article 48).

Le laboratoire doit déposer un dossier de demande de prise en charge précoce (PECP) via la plateforme dématérialisée (Sésame) selon le modèle type disponible. A souligner qu’un dossier de demande de prise en charge classique doit être déposé concomitamment.

Après confirmation de la recevabilité du dossier de demande de PECP [cf. procédure sur le site du ministère, l’avis de la commission de la transparence est rendu dans un délai de 45 jours. Cet avis examine 5 critères définis par le décret, à savoir :

  1. La spécialité est destinée à traiter une maladie grave ou rare ;
  2. Il n'existe pas de comparateur pertinent, au regard des connaissances médicales avérées, à cette spécialité ;
  3. La mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée sans présenter un risque grave et immédiat pour la santé des patients ;
  4. La spécialité est susceptible d'être innovante ;
  5. La spécialité est susceptible de présenter, au vu des résultats des essais cliniques, une efficacité cliniquement pertinente et un effet important, au regard desquels ses effets indésirables sont acceptables.

L’appréciation des 5 critères ne préjuge pas de l’avis de la commission de la transparence en vue de l’inscription classique.

L’avis de la commission de la transparence est envoyé au ministère qui établit le cas échéant un arrêté de prise en charge et fixe le montant de la compensation. Il est envoyé au laboratoire sans phase contradictoire et mis en ligne sur le site de la HAS.


Les recommandations temporaires d'utilisation (RTU)

La recommandation temporaire d’utilisation (RTU) autorise l’utilisation d’un médicament en dehors des indications de son AMM dans le cadre d’un protocole élaboré par l’ANSM, à la demande d’acteurs institutionnels (Ministère, CNAMTS, INCA, HAS), d’associations de patients et de centres de référence de maladie rares. Elle concerne les médicaments pour lesquels il n’y a pas d’alternative appropriée et lorsque le médicament est indispensable à l’amélioration de l’état de santé du patient ou pour éviter sa dégradation. 

La RTU est délivrée par l’ANSM pour une durée maximale de 3 ans et peut être renouvelée (sans limitation du nombre de renouvellement).

Depuis le décret n° 2019-818 du 1er août 2019, c’est désormais la commission de la transparence, et non plus le Collège de la HAS, qui a compétence pour se prononcer sur le bienfondé de la prise en charge d’une RTU par l’assurance maladie.

Sur la base des informations transmises par l’ANSM, la commission s’autosaisit et formule une recommandation sur le bienfondé de la prise en charge, dans l’indication de la RTU, dans le délai de 3 mois (en cas de RTU initiale) ou de 1 mois (en cas de renouvellement de la RTU).

La CT peut désormais, sur saisine du ministre, être amenée à rendre un avis complet sur le SMR et l’ASMR d’un médicament dans l’indication de la RTU.


La détermination d’alternative thérapeutique pour des médicaments bénéficiant d’une prise en charge dérogatoire.

Il peut être mis fin par arrêté des ministres chargés de la santé et de la sécurité sociale, à la prise en charge dérogatoire, notamment en cas d’identification par la HAS d’une alternative thérapeutique prise en charge.

Dans ce contexte, la commission de la transparence rend un avis ayant pour but de déterminer l’existence d’alternative thérapeutique prise en charge pour des médicaments faisant l’objet d’une prise en charge dérogatoire (ATU ou prise en charge précoce).

Cet avis peut être rendu consécutivement à une saisine du ministère ou à l’initiative de la Commission.