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17/02/2021

Regarder en replay - Webinaire Forfait innovation : quoi de neuf ?

Calendar Event - Posted on Jan 28 2021

Event

icone hours 11h - 12h

La HAS est heureuse de vous présenter le replay de son Webinaire du 17 janvier 2021

« Forfait innovation : quoi de neuf ? »

 

Et prochainement sa foire aux questions (FAQ)

Programme : 

  • Accompagnement de l’innovation 
  • Description du process général
  • Principes d’évaluation
  • Questions/réponses 

 

Dominique Le Guludec, présidente de la HAS, Isabelle Adenot, présidente de la CNEDiMTS, Corinne Collignon, adjointe au chef de service, Elodie Velzenberger, chef de projet, service évaluation des dispositifs médicaux et Jean-Charles Lafarge, service évaluation des cates professionnels interviendront lors de la conférence.

Cette conférence en ligne gratuite s’adressait en priorité aux industriels, développeurs, conseils nationaux professionnels, consultants, étudiants.

Foire aux questions - FAQ

Processus général

Lors de la demande du FI, le marquage CE doit-il être déjà obtenu ?

Une demande peut être déposée même si le dispositif n’est pas encore marqué CE. L’étude clinique pourra démarrer avant l’obtention du marquage CE. Nous vous conseillons toutefois d’anticiper la démarche d’obtention du marquage CE pour qu’il soit obtenu au moment où les patients aurons été tous inclus dans l’étude. Pour le traitement des patients additionnels, le marquage CE sera en effet nécessaire.

Autres questions sur le même thème impliquant les mêmes réponses : 

  • Pouvez-vous préciser la place du marquage CE ? Il n'est pas obligatoire pour le dépôt mais doit avoir été obtenu avant le début de l'étude ?
  • Quelles sont les obligations des entreprises si on met en lien le marquage CE médical et le forfait innovation ?
  • Est-ce qu'on peut faire une demande après la fin de l'étude clinique prémarquage CE d'un DM ?
 
Un appareil ayant déjà un CE médical peut-il faire partie de votre concept ?

Oui bien sûr, dès lors qu’il répond aux critères d’éligibilité.

 
Y a-t-il une chronologie à respecter ou un délai entre la demande de forfait innovation et la déclaration de mise sur le marché d'un DM ou DMDIV ?

L’expérimentation clinique est une situation de dérogation aux exigences de mise sur le marché. Dès lors, si la déclaration de mise sur le marché n’a pas été faite en amont du forfait innovation, elle sera indispensable pour continuer les utilisations du DM ou du DM DIV à l’issue des inclusions dans l’étude soutenant le forfait innovation.

 
Concernant le marquage CE, si la demande de FI coïncide avec l'application du nouveau règlement et que le DMDIV ou le DM est déjà marqué CE selon l'ancienne directive, est ce que le dossier est recevable ?

Dans ce cas de figure, la technologie peut tout à faire prétendre à un forfait innovation. Quant à la recevabilité, cela dépendra de la qualité du dossier déposé. N’hésitez pas à vous autoévaluer en consultant le guide pour le dépôt d’un dossier forfait innovation mis à disposition sur le site internet de la HAS.

 
Quel est l'intérêt de passer par le forfait innovation avant de faire le dossier de remboursement ? Gain de temps ? Plus de conseils ?

Le forfait innovation permet à un industriel d’obtenir un financement de sa technologie afin de favoriser la mise en œuvre de l’étude pivot qui permettra d’établir son utilité. Il conjugue en effet la mise à disposition précoce pour les patients d’une technologie de santé et le recueil des données cliniques ou médico-économiques nécessaires à démontrer son intérêt en vue de sa prise en charge financière pérenne.

Une technologie qui entre dans le forfait innovation est ainsi diffusée sur le marché français via l’inclusion de patients dans l’étude avec la possibilité d’une prise en charge de patients supplémentaires entre la fin des inclusions et la prise en charge de droit commun afin d’assurer la continuité de la prise en charge de la technologie entre l’étude clinique et la prise en charge de droit commun.

Il concerne donc des technologies pour lesquelles une étude pivot est nécessaire pour soutenir à ensuite une demande de remboursement standard.  

 
Y a-t-il des frais pour déposer un tel dossier ?

La procédure de dépôt d’un dossier de forfait innovation est gratuite.

 
Les questions posées lors de la phase de la recevabilité dépassent parfois largement le cadre administratif. Si cela peut faire gagner du temps, cela peut aussi mettre en difficulté le demandeur dans la mesure où le temps de réponse est deux fois plus court. Pouvez-vous préciser la nature des questions qui peuvent être posées lors de chaque phase ?

Lors de la phase de recevabilité, les questions posées visent à compléter la demande sur les parties manquantes. Dès lors, toutes les questions relatives au dossier médico-technique et aux aspects technico-réglementaires peuvent être posées. En miroir du délai de 15 jours que doit respecter la HAS pour établir la recevabilité administrative du dossier, la HAS permet au demandeur de compléter son dossier avec les éléments demandés sous 15 jours.  Sachez dans tous les cas que si le dossier ne peut être complété dans ce délai, la demande peut être retirée puis de nouveau déposée ultérieurement avec un dossier le plus complet possible. Le demandeur a véritablement le calendrier de dépôt à sa main et il doit déposer sa demande lorsqu’elle est mûre.

A l’étape suivante, une fois la recevabilité du dossier établie, le Collège de la HAS peut suggérer un ajustement du protocole. Dans ce cas, effectivement, le demandeur dispose de 30 jours pour adapter l’étude s’il le souhaite. 

 
Quel est le niveau d'avancement du dossier technique à avoir lors du dépôt de la demande ?

Le dossier doit être complet lorsque ce que vous déposez. Sinon il risque fort d’être irrecevable. Pour tout savoir sur le contenu du dossier, suivez les consignes du guide de dépôt.

Autres questions sur le même thème impliquant les mêmes réponses : 

  • Quel est le niveau de données (cliniques, techniques, économiques, etc.) minimum attendu pour déposer un dossier ?
 
Le process d'évaluation est-il interactif et dynamique pendant la période de 75 jours avant de recevoir l'avis final ? Est-il donc possible d'apporter des éléments complémentaires pendant cette phase ?

Conformément au point précédent, le dossier doit être complet lors du dépôt. Cela permet d’acter sa recevabilité. Ensuite, pendant la phase d’instruction de l’éligibilité (période des 75 jours), une demande complémentaire de la HAS est possible sur le protocole de l’étude fournie. Le déposant a alors 30 jours pour répondre. Par ailleurs, le demandeur a l’obligation de transmettre à la HAS et aux ministres chargés de la santé et de la sécurité sociale toute information dont il a connaissance susceptible de remettre en cause l’efficacité ou la sécurité di produit de santé ou de l’acte faisant l’objet de la demande.

 
Lorsqu'un acte doit être créé en même temps quel type de dossier est-il attendu pour l'acte ? Le dossier type FI ne détaille pas autant l'évaluation de l'acte qu'un dossier type LPPR. Ce niveau de détail est-il attendu sachant qu'à une phase précoce de diffusion il peut être difficile de répondre à toutes les questions ?

La description de l’acte est importante y compris pour un dispositif médical à usage individuel. Il est crucial de disposer d’une description la plus complète possible des opérateurs, du plateau technique minimal requis et des conditions de réalisation de l’acte pour, le cas échéant, réaliser des recommandations sur le protocole de l’étude. Si les items figurant dans le guide de dépôt relatif au forfait innovation vous semblent imprécis, vous pouvez bien entendu vous inspirer de la trame disponible pour décrire un nouvel acte dans le cadre d’une demande d’inscription sur la LPPR : lien pp.28-30. Les informations requises dans les 2 guides se rejoignent mais la forme est légèrement différente. Ce point pourra être explicité lors d’une prochaine mise à jour des documents relatifs au forfait innovation.

 
Une même entreprise peut-elle déposer plusieurs dossiers en parallèle ?

Il est tout à fait possible qu’une entreprise puisse déposer plusieurs dossiers différents en parallèle.

 
Les premiers dossiers étaient rares, la première vague n'était que de quelques dossiers ayant obtenus finalement le forfait. Est-ce limité en nombre de dossiers ? Combiens de dossiers êtes-vous en capacité de traiter ?

Le forfait innovation est une activité de guichet. Le calendrier de dépôt est à la main du fabricant. Toutes les demandes sont traitées et ce dans des délais encadrés. Dans tous les cas, ce processus est dédié aux technologies/actes qui peuvent remplir les critères. Dès lors, le nombre de dossiers déposés est forcément limité à ces innovations. Dans tous les cas, les dossiers de forfait innovation sont des dossiers prioritaires dans l’activité des services impliqués et sont tous traités dans les délais impartis.

 
Intégrez-vous l'avis des patients / associations de patients dans votre avis, et si oui comment et sur quels critères ?

La HAS prend en compte dans ses travaux l’avis des patients afin qu’ils puissent apporter leur éclairage sur leur expérience sur le vécu de la maladie, les traitements existants, les parcours de soins, les besoins, enrichit l’évaluation des technologies de santé dispositifs médicaux. Leur implication est proposée après l’étape du forfait innovation, donc lors de l’évaluation pour une prise en charge selon le droit commun.

 
Dans le cadre des DM pour des actes chirurgicaux disruptifs, peut-on inclure des éléments tels que le témoignage des experts reconnus dans le domaine, ainsi que leurs informations de contact afin d’apporter plus d’informations pour la phase d’analyse du dossier concerné ?

Les témoignages de professionnels de santé ne sont pas de nature à répondre à documenter à eux seuls les critères du FI.

 
Les 120 jours incluent-ils les 75 jours pour l'éligibilité ? Ou bien le total est-il la somme des 2 ?

Le délai maximum dont dispose la HAS pour statuer sur l’éligibilité est de 75 jours. Ce délai démarre une fois la recevabilité du dossier établie (elle intervient dans un délai maximal de 15 jours après le dépôt du dossier). Vous verrez dans l’infographie toutes les étapes selon les scénarios d’analyse de la demande par la HAS. Le délai de 120 jours est un maximum en cumulant toutes ces étapes mais le délai de 75 jours pour statuer sur l’éligibilité est bien compris dans e délai maximal de 120 jours.

Autre question sur le même thème impliquant les mêmes réponses : 

  • Quel est le temps moyen de réponse entre l'envoi du dossier et la validation de l'éligibilité ?
  • Quelle est la durée du processus de soumission ?
 
Comment améliorer le dispositif pour que les fabricants à l'étranger soient plus motivés pour réaliser leurs études en France ?

Il est possible de déposer une demande de forfait innovation pour le bras français d’une étude internationale.

 
Qu'est-ce qui est pris en charge exactement dans le FI : Frais d'étude clinique ? Convention hospitalière ? Financement du DM ? etc.

La prise en charge couvre en totalité ou en partie le coût de la technologie et également le coût des soins qui lui sont associés via un forfait, pour les patients de l’étude et pour une éventuelle cohorte additionnelle permettant une continuité de financement jusqu’au droit commun. Les coûts des soins courants pour ces patients sont également pris en charge par l’Assurance maladie. C’est également le cas pour le bras contrôle de l’étude.

L’étude est à la charge du promoteur.

Autres questions sur le même thème impliquant les mêmes réponses : 

  • Si on parle d'un DM-DIV est-ce que le coût du laboratoire d'analyses peut être couvert par le FI ?
  • Que finance exactement le FI ? les actes ok, mais aussi les dispositifs mis en jeu ? (i.e. les dispositifs fournis par le fabricant).
  • Quels coûts sont couverts par le FI ? Uniquement coûts directs liés à l'acte / DM ? Des coûts annexes (e.g. travail supplémentaire lié à la collection / analyse des données cliniques) ?
  • Qu'est-ce qui est remboursé au juste ? est-ce les frais de l'étude clinique ? ou du développement et industrialisation du produit ?
  • La prise en charge concerne-t-elle que les patients dans l'étude ou plus globalement ceux qui sont aussi dans le soin courant ?
 
La prise en charge par l'assurance maladie des DM dans le bras témoin est-elle toujours possible si le protocole prévoit un DM bien précis comme comparateur alors qu'une multitude sont utilisés en pratique courante ?

La mise en œuvre d’un forfait innovation ne remet pas en cause les soins courants ni leur remboursement par l’assurance maladie.

 
Concernant la cohorte additionnelle, le DM peut-il être utilisé par de nouveaux centres par rapport à ceux ayant participé à l'étude ?

Les modalités de prise en charge de la cohorte additionnelle ont lieu dans des conditions identiques que pour l’étude clinique dans le cadre de la prise en charge dérogatoire. Toutes ces modalités sont prévues et décrites dans l’arrêté relatif à la prise en charge dérogatoire publié au Journal Officiel.

 
Quel montant ou pourcentage du plafond budgétaire à avoir en tête ?

La HAS n’est pas impliquée dans l’étape budgétaire. Le forfait innovation est accordé par les ministres chargés de la Santé et de la Sécurité sociale qui examinent les aspects budgétaires, après avis de la HAS qui se prononce sur l’éligibilité. Aucun plafond n’est prévu.

Autre question sur le même thème impliquant les mêmes réponses : 

  • Quel est le montant ou le pourcentage de prise en charge ?
 
La prise en charge par l'assurance maladie des DM dans le bras témoin est-elle toujours possible si le protocole prévoit un DM bien précis comme comparateur alors qu'une multitude sont utilisés en pratique courante ?

A priori oui.

 
Est-ce qu'il y a une limite sur la durée de l’essai clinique soutenu par le forfait innovation ? En particulier, pour les dispositifs s’inscrivant dans la médecine préventive ?

La durée du forfait est déterminée au cas par cas notamment au regard de l’étude mise en œuvre. Aucune limite de durée n’est définie dans les textes. A noter, à ce jour, aucune thématique relevant de la médecine préventive n’a été traitée.

A l’issue du forfait, les données sont utilisées pour évaluer la technologie afin qu’elle intègre une prise en charge selon le droit commun. Les délais classiques s’appliquent. Toutefois, la logique du forfait innovation est de veiller à ce qu’un continuum soit assuré jusqu’à la prise une charge de droit commun afin d’éviter toute interruption dès lors que les données nouvelles sont en faveur de la technologie.

Autre question sur le même thème impliquant les mêmes réponses : 

  • Combien de temps dure le financement par le FI, et si le DM DIV/acte a prouvé son bénéfice (clinique/économique) est ce que à l'issue du FI, l'acte/DMDIV sera intégré à la NABM? dans combien de temps?
 
Que se passe-t-il si les résultats de l'étude financée par le FI ne sont pas à la hauteur ? remboursement des coûts ?

L’étude réalisée dans le cadre du forfait innovation vise à apporter les données cliniques qui seront nécessaire pour documenter une demande de remboursement ultérieure. Dans le cas où les résultats de l’étude financée par le forfait innovation ne sont pas aussi probants qu’espérés, la demande de prise en charge selon le droit commun ne pourra être soutenue. Pour autant, cela n’implique pas de remboursement des coûts générés par le forfait innovation.

Autres questions sur le même thème impliquant les mêmes réponses : 

  • Si les résultats du protocole validé par l'ANSM dans le cadre du forfait innovation n'est pas concluant. Est-ce que ça met fin au forfait innovation ?
  • Si les résultats de l'étude clinique sont moins favorables qu'initialement prévus, et que le remboursement accordé à l'issue de l'étude est nul ou inférieur à ce qui avait été attribué dans le cadre du forfait, l'entreprise doit-elle, comme dans le cas de l'accès précoce, rembourser la différence ?
 
Si avis favorable, quelle obligation du déposant vis à vis de la HAS à la fin de l'étude ? remontées des dépenses ? rapports ? Etc.

Lors du dépôt du dossier de forfait innovation, le demandeur s’engage à communiquer les résultats de l’étude.

 
Qui contacter à la Direction générale de l'offre de soins (DGOS) sur le sujet du forfait innovation ?

Une boîte mail contact est disponible : DGOS-PF4@sante.gouv.fr

 
Est-il nécessaire d'être une entité basée en France pour bénéficier du forfait innovation, ou est-ce que des entreprises étrangères peuvent en bénéficier ?

Une entreprise étrangère peut déposer un dossier de forfait innovation.

 
Lors d'un dépôt de dossier, le forfait innovation accompagne les études cliniques ou médico-économique. Y a-t-il une accélération de l'accès à l'issu des résultats lorsque le caractère innovant est démontré ?

Oui dans la mesure où le processus est organisé afin qu’il n’y ait pas d’interruption entre l’étude en tant que telle et la prise en charge de droit commun. A l’issue de l’étude, logiquement, l’industriel dépose un dossier de droit commun dans ce continuum.

 
Que se passe-t-il pour le produit présenté lorsqu’il présente un réel intérêt médical mais n’est pas éligible au FI ?

La HAS se prononce sur l’éligibilité de la technologie au forfait innovation au regard des critères réglementaires prédéfinis. Dès lors, les avis défavorables qui peuvent être émis peuvent être motivés par un ou plusieurs de ces critères. Donc une technologie peut tout à fait faire l’objet d’un avis défavorable alors qu’elle présente un intérêt majeur. C’est la raison pour laquelle la HAS porte une attention toute particulière à argumenter ses avis négatifs. C’est simplement que les conditions de mise en œuvre d’un forfait innovation ne sont pas réunies. Typiquement, cela peut être lié au fait que l’étude proposée dans le cadre du forfait innovation, n’apporte pas d’éclairage par rapport aux données déjà disponibles. Mais d’autres motifs sont possibles ; tout dépend des critères d’inéligibilité soulevés. Si c’est le protocole qui est inadéquat, le demandeur peut déposer ultérieurement une autre demande de forfait innovation avec un protocole amélioré. Si le motif d’inéligibilité concerne la caractérisation des risques, de même il pourra déposer ultérieurement avec plus de données cliniques.

 
Est-ce qu'il y a des deuxièmes tours de soumission de dossiers dans le cas où une innovation n'est pas retenue ?

Pour être éligible, tous les critères réglementaires du forfait innovation doivent être remplis. Après un premier avis de non-éligibilité, un nouveau dépôt est tout à fait envisageable dès lors que le porteur de projet estime qu’il dispose des éléments permettant de lever les réserves émises par la HAS dans le 1er avis émis. Il faudra alors essayer de répondre aux écueils soulignés dans l’avis rendu par la HAS (exemple : insuffisance de caractérisation des risque, amélioration du protocole, ajustement de l’indication pour documenter un bénéfice clinique important dans un contexte clinique non couvert ou insuffisamment couvert, etc.).

 
Quelles sont les possibilités de recours en cas d'avis défavorable de la HAS ?

En cas d’avis défavorable de la HAS, la procédure du forfait innovation ne prévoit pas de phase contradictoire. Le demandeur a la possibilité à tout moment de redéposer une nouvelle demande, en particulier s’il pense être en mesure de la réajuster au regard des motifs ayant conduit à la non-éligibilité pour la 1ère demande.  

Par ailleurs, la décision de refus de prise en charge est motivée et indique les voies et délais de recours applicables.

 
Y a-t-il des évolutions prévues du FI dans les prochains mois ? Sur le fond ou sur le process de dépôt ?

A notre connaissance, aucune évolution n’est prévue en ce qui concerne la procédure ou les modalités de dépôt d’un dossier pour le forfait innovation.

 
Les interactions actuelles se font avec les évaluateurs uniquement (RP & pendant l'évaluation).
Serait-il envisageable d'organiser des auditions directement avec le collège (comme dans le cas d'une audition CNEDiMTS pour une inscription LPPR) ?

Lors de l’instruction d’un dossier de forfait innovation et comme pour toute instruction de dossier de remboursement (inscription LPPR ou autre), les interlocuteurs des demandeurs sont les services. La possibilité d’un débat contradictoire avec la demande auprès du Collège n’est pas prévue par les textes.

 
Qui dépose un tel dossier : une société savante ou un fabricant ? Est-ce qu'une équipe de recherche publique qui porte des projets d'innovation peut déposer un dossier ou est-ce prévu pour les entreprises seulement ? Qu'en est-il, si le dépôt est fait par le promoteur de l'étude (par exemple société basée à l'étranger), qui n'est pas nécessairement "l'exploitant" qui déposera par la suite le dossier pour inscription sur la LPP ?

Cette question est large mais quelques éléments de réponse en lien.

Pour le forfait innovation, le demandeur doit être le promoteur de l’étude clinique ou médico-économique (pour les dispositifs médicaux : fabricant ou distributeur, en association, le cas échéant, avec toute entreprise assurant une prestation de service, pour un acte : conseil national professionnel, en association, le cas échéant, avec tout établissement de santé) mentionnée à l’article R.165-64 du Code de la sécurité sociale. Notez que le demandeur principal prévu par les textes (entreprise ou un conseil national professionnel) peut transférer le portage de la demande à une autre entité (entreprise ou un conseil national professionnel). Cela est prévu dans l’instruction N°DGOS/PF4/DSS/1C/DGS/PP3/2015/279 du 04 septembre 2015 

Cette question questionne également sur la qualité du demandeur et des demandeurs associés. Les entités impliquées dans la demande est guidé par trois règles séquentielles :

  • en première intention, par la modalité de prise en charge par la collectivité de la solution multi-technologique ;
  • en deuxième intention, par la catégorie de technologie de santé (produit ou acte) portant l’action diagnostique ou thérapeutique principale au sein de la solution multi-technologique ;
  • en dernière intention, par consensus au sein des personnes morales susceptibles d’être demandeurs.

Leur articulation, notamment dans le cas de solutions multi technologiques impliquant par exemple un dispositif médical et un acte est précisée dans l’instruction DGOS. Le choix du demandeur est par exemple, si une association acte + DM est totalement finançable via l’acte, alors le demandeur sera le Conseil national professionnel (CNP), le demandeur associé sera le fabricant du DM. En revanche, si une association acte + DM est finançable via l’acte et le DM (par exemple : acte via la CCAM et DM via la LPPR ou encore acte et DM via les GHS) et que l’action thérapeutique principale est portée par le DM (par exemple DM implantable et acte de pose), alors le demandeur sera le fabricant, le demandeur associé sera le CNP.

Dans le cas d’une demande de forfait innovation pour une solution multi-technologique, il est recommandé que le dossier soit préparé conjointement par le demandeur et l’ensemble des demandeurs associés. La présence d’un demandeur associé et son niveau d’implication dans la rédaction du dossier de demande sont attestés par un courrier officiel du demandeur associé, intégré dans le dossier de demande 

Pour la rédaction d’un protocole, il est fortement recommandé de constituer un comité scientifique représentatif des spécialités médicales impliquées et intégrant un méthodologiste. Toutes les spécialités concernées par la technique devraient être consultées. Pour les études intégrant un volet médico-économique, il est recommandé de s’entourer d’un économiste de la santé.

Autres questions sur le même thème impliquant les mêmes réponses : 

  • Quel type d’entreprise peut avoir accès aux aides ?
  • Comment travailler avec des partenaires sur ce type de forfait, et quel type de partenaires ?
  • Est-ce qu'une fondation (droit privé) qui développe une solution digitale, peut déposer une demande (donc pas une entreprise ni une société savante) ?
 
Comment gérer les contraintes administratives françaises sans être découragé

Le forfait innovation dispose d’une procédure claire, simple et rapide avec un calendrier de dépôt qui est à la main du demandeur. Ce processus doit être considéré véritablement comme un « fast track » et non comme une contrainte.

 
Est-ce que forfait innovation est suffisant pour remboursement par l’assurance maladie ?

L’objectif de l’étude financée dans le cadre du forfait innovation est de réunir les données manquantes pour document le dossier qui soutiendra la demande de prise en standard et donc permettre à l’entreprise ou au CNP d’argumenter le service attendu et l’amélioration du service attendu de la technologie. Si l’étude est favorable, l’objectif est bien qu’elle soit suffisante pour soutenir une demande pour un remboursement ultérieur. Les critères d’éligibilité du forfait innovation sont vraiment construits en ce sens.

 
Un certain nombre de sociétés propose de nous accompagner lors de ce dépôt, mais cela à un certain cout ! Est-ce un facteur de réussite ?

Tous les dossiers sont étudiés, qu’ils soient directement présentés et préparés ou non par l’industriel ou un CNP.  Il n’existe pas d’indicateur de ce type de facteur. Que vous construisiez vous-même votre dossier ou que vous sollicitiez l’aide d’une prestataire, nous vous invitons à vous autoévaluer vos chances de succès en consultant le guide pour le dépôt de dossier de demande d’un forfait innovation.

 

Types de technologies entrant dans le périmètre du forfait innovation

Y a-t-il des thématiques de recherches ou d'innovation qui intéressent plus la HAS pour ce forfait ?

Le forfait innovation est ouvert à tout DM, DM DIV ou acte professionnel, dès lors qu’ils répondent aux critères d’éligibilité. La HAS instruit tous les dossiers qui lui sont déposés ; il n’y a aucun appel à projet thématique dans le cadre de cette procédure. Tous les domaines sont donc de nature à intéresser la HAS.

Autres questions sur le même thème impliquant les mêmes réponses :

  • Ce forfait concerne tous les domaines médicaux (Rééducation, douleur, ...) ?
  • Est-ce que la HAS est sensible au sujet d'Alzheimer ou Parkinson, qui ont le même mécanisme ?
  • Nouveau complément alimentaire par composition avec propriétés anti-SARS-CoV-2 démontré in vitro et en modèle animal : quid ?
  • L'avis au demandeur, qui est une procédure particulière aux dispositifs Médicaux de production des produits sanguins labiles, peut bénéficier du forfait innovation ou d'une aide pour accélérer ce processus sur le pan administratif ? (2 à 3 mois pour l'EFS et 12 mois pour le traitement administratif ANSM en moyenne). : Les dispositifs médicaux (classe I à IIb) pour les processus de préparation en thérapies cellulaires et géniques ou en préparation des produits sanguins labiles : Éligible au Forfait Innovation ?
 
Cela peut-il s'appliquer à une application patient ?

Les applications entrent dans le périmètre dès lors qu’elles ont le statut de DM.

 
Est-ce que les dispositifs innovants dans le domaine dentaire sont concernés par ce forfait ?

Le forfait innovation concerne toutes les aires thérapeutiques/compensations d’une déficience/diagnostiques/pronostiques.

 
Est-ce que les produits pharmaceutiques innovants peuvent bénéficier du forfait innovation ou est-il limité au DM DIV exclusivement ?

Les médicaments ne font pas partie du champ de produits de santé susceptibles de bénéficier d’un FI. A noter toutefois : une solution multi-technologique associant l’une des technologies de santé visées par le forfait innovation à un médicament innovant peut faire l’objet d’une demande de forfait innovation (mais les coûts relatifs au médicament associé ne sont pas couverts par le forfait innovation).

Autre question sur le même thème impliquant les mêmes réponses :

  • Pour une molécule innovante, faut-il avoir fini l'essai Phase I ? ou bien Phase II ?
 
Les tissus humains font-ils partie des technologies de santé pouvant être éligibles au forfait innovation ?

Les tissus n’étant pas des DM, ils ne rentrent pas dans le périmètre du forfait innovation.

 
Est-ce qu'un logiciel de simulation & planification chirurgicale est éligible au FI ?

S’il s’agit d’un dispositif médical, oui il est éligible.

 
Est-ce que les dispositifs médicaux dits "sur-mesure" sont éligibles ?

Oui, les dispositifs médicaux sur-mesure au sens du règlement européens sont éligibles au forfait innovation.

 
Les innovations organisationnelles sont-elles éligibles ?

Si l’innovation repose sur un produit de santé, oui le volet organisationnel peut être pris en compte. En revanche, si la démarche concerne des innovations organisationnelles ne reposant pas sur une technologie, d’autres dispositions telles que les expérimentations organisationnelles semblent appropriées.

 
Un dossier peut-il associer un DM innovant ET un ACTE nouveau ? Merci

Tout à fait, pour exemple un dispositif médical implantable tout à fait nouveau est souvent associé à un nouvel acte. Si une association acte + DM est finançable via l’acte et le DM (par exemple : acte via la CCAM et DM via la LPPR ou encore acte et DM via les GHS) et que l’action thérapeutique principale est portée par le DM (par exemple DM implantable et acte de pose), alors le demandeur sera le fabricant, le demandeur associé sera le CNP.

 
Est-ce que le forfait innovation est possible dans le cadre de l'utilisation d'un outil numérique pour des études cliniques ? Des chefs de service de l'AP-HP souhaitent utiliser notre outil mais ils n'ont pas le financement. Comment faire ?

Les technologies visées dans cette question ne semblent pas être de nature à rejoindre les critères d’éligibilité. En effet, le principe du forfait innovation est de permettre la prise en charge dérogatoire et temporaire pour faciliter l’accès précoce des patients à des technologies innovantes en phase précoce de développement clinique.

 

Critères d’éligibilité

Les critères de sélection pour obtenir un forfait innovation ont-ils évolué depuis le début ?

Les critères d’éligibilité ont été définis par décret (n°2015-179 du 16/02/2015). Ils n’ont pas été modifiés depuis. Les quatre conditions suivantes doivent être respectées pour caractériser l’innovation :

  • il présente un caractère de nouveauté autre qu’une simple évolution technique
  • il se situe en phase précoce de diffusion ;
  • les risques doivent avoir été préalablement caractérisés;
  • les études cliniques ou médico-économiques établissement que son utilisation est susceptible de remplir l’un des objectifs suivants :
    • apporter un bénéfice clinique important permettant de satisfaire un besoin médical non couvert ou insuffisamment couvert,
    • réduire les dépenses de santé apprécié en termes d’efficience ou d’impact budgétaire sur le coût de la prise en charge (ce bénéfice n’étant pris en compte que si la technologie est estimé au moins aussi utile au plan clinique que les technologies de santé de référence).

Par ailleurs, l’étude proposée doit être pertinente et faisable. Elle doit répondre aux 3 critères suivantes :

  • elle permet de réunir les données manquantes nécessaires pour établir l’amélioration du service attendu confirmant l’intérêt de la technologie.
  • les éventuelles autres études similaires en cours ou programmées sont recensées afin d’évaluer la pertinence de réaliser cette étude.
  • la faisabilité de l’étude proposée apparaît raisonnable compte tenu notamment du projet de protocole et du budget prévisionnel.

En ce qui concerne, les délais, vous les retrouverez intégralement dans l’infographie dédiée.

Autres questions sur le même thème impliquant les mêmes réponses : 

  • Conditions d’éligibilité et calendrier ?
  • La HAS pourrait-elle donner une définition précise de l'innovation dans le cadre du Forfait Innovation, c'est souvent un point d'incompréhension des fabricants ?
  • Concernant les critères d’éligibilité : Qu’est-ce que vous entendez par « caractère de nouveauté autre qu’une simple évolution technique » ?
 
Est-ce qu'une technologie innovante à visée collective (ex : épidémiologie) peut être éligible au forfait innovation ?

A priori non, les études cliniques ou médico-économiques devant permettre d’établir que l’utilisation de la technologie est susceptible d’apporter un bénéfice clinique important permettant de satisfaire un besoin médical (pour des patients) non couvert ou insuffisamment couvert ou de réduire les dépenses de santé.

 
Qu'entendez-vous par "important" dans le bénéfice clinique ?

Ce terme est issu du décret de 2015 qui a fixé les critères d’éligibilité au forfait innovation. Il s’agit de répondre à un besoin médical non couvert et insuffisamment couvert par les techniques existantes. L’évaluation de ce potentiel est contexte dépendant.

Autre question sur le même thème impliquant les mêmes réponses :

  • Comment et sur quels critères évaluez-vous la pertinence des bénéfices cliniques préliminaires dans le dossier (sachant que l'étude clinique est en cours ou à venir) ?
 
Peut-on déposer plusieurs demandes de forfaits innovation pour une même technologie si cela concerne des indications différentes ?

Vous pouvez déposer autant de dossiers que d’indications revendiquées. La stratégie de dépôt est à construire selon les études envisagées : une étude forfait innovation à l’issue d’une demande.

A noter : Une fois démarrée, l’étude ne sera pas étendue à d’autres indications

Autre question sur le même thème impliquant les mêmes réponses : 

  • Si plusieurs champs d'application pour un DM-DIV, faut-il déposer plusieurs demandes de Forfait Innovation, ou peut-on ajouter d'autres champs d'application pendant l'étude ?
 
Une innovation de rupture peut-elle être considérée si le dispositif existe déjà mais c'est son utilisation dans une nouvelle pathologie pour lequel il y a un vrai besoin qui est revendiquée comme rupture ?

Tout à fait, dès lors qu’elle répond aux critères d’éligibilité.

Autre question sur le même thème impliquant les mêmes réponses :

  • Le forfait innovation peut-il concerner une technologie déjà présente sur le marché (pour une nouvelle indication par exemple) ?
  • Une innovation portant sur un produit existant mais susceptible d'être développée dans un domaine thérapeutique nouveau totalement différent peut-elle accéder à ce forfait ?
 
Est-ce qu'un produit déjà commercialisé à l’international ; voire remboursé dans certains pays peut être considéré comme innovant en France ?

A priori non. L’antériorité de la diffusion est un des critères pris en compte pour définir l’éligibilité. La HAS apprécie cette diffusion au regard du niveau de diffusion, c’est-à-dire du volume de vente, en France et à l’international. La HAS prendra également en compte dans son appréciation les éventuelles différences d’indications selon les pays. C’est une appréciation du contexte global autour de ces éléments qui conduit à caractériser la notion de diffusion précoce ou non d’une technologie donnée.

Autre question sur le même thème impliquant les mêmes réponses : 

  • 5 ans, est-ce trop ?
 
Un DM innovant commercialisé depuis 2 ans est-il éligible ?

L’innovation est évaluée selon 4 critères dont la phase précoce de diffusion. Dans le cas évoqué, il faut donc se poser la question de la phase précoce de diffusion si ce dispositif fait l’objet d’une commercialisation depuis 2 ans. La HAS appréciera cette diffusion au regard de l’antériorité et aussi du niveau de diffusion, c’est-à-dire du volume de vente, en France et à l’international.

L’appréciation de ce point est donc différente pour chaque dossier (population cible, etc.) mais s’il est commercialisé depuis 2 ans, a priori cela ne correspond pas à un FI.

Hormis les unités vendues, a priori, la population des essais n’est pas considérée comme une diffusion large surtout s’il s’agit d’essais préliminaires. Le nombre de patients sera de fait limité. La mise à disposition à titre gratuit devrait logiquement être limitée aussi.

Autre question sur le même thème impliquant les mêmes réponses : 

  • Pourriez-vous nous préciser la notion de diffusion précoce ? Cela comprend les DM dans le cadre d'essai clinique préliminaire en France ? la mise à disposition gratuite à certains centres ? la vente de seulement qq exemplaires du produit ? En France, à l’étranger ? quelle est le seuil ?
 
Est-ce qu'un dispositif déjà commercialisé similaire mais qui n'utilise pas la même technologie est quand même considéré comme dispositif équivalent ?

Pour répondre à cette question, plusieurs éléments de contexte seront pris en compte : le degré de similarité entre les 2 technologies, les indications du dispositif « similaire », son niveau de diffusion, les données disponibles, le bénéfice que votre technologie est susceptible d’apporter par rapport à cet autre dispositif. Pour mémoire, le FI ne vise pas une évolution incrémentale d’une technologie.

 
Est-ce qu'une innovation dont les performances cliniques (utilité, impact) ont déjà été démontrées peut-être soumis sans le volet étude (puisqu’il n'y aurait pas de données manquantes a priori) ?

Si le demandeur estime qu’il n’y a pas de données manquantes, c’est qu’il doit être envisager d’emblée un dépôt de dossier de demande de remboursement s’il souhaite une prise en charge de sa technologie par l’assurance maladie.

 
Le forfait innovation peut-il être sollicité pour un DM répondant aux critères d'innovants mais dont le développement clinique est multicentrique ET international (= centres français + européens). Dans ce cas, quels sont les montants considérés pour le calcul du forfait ?

Il est tout à fait possible de solliciter un forfait innovation pour un dispositif développé à l’international. Si l’étude envisagée pour la prise en charge dérogatoire est internationale, seul le bras français pourra être en partie financé dans le cadre de la prise en charge dérogatoire (forfait de prise en charge par patient avec prise en charge de l’acte et le cas échéant la prise en charge des frais d’hospitalisation, du produit de santé ou de la prestation associés).

Pour le calcul du forfait, la HAS n’étant pas impliquée, nous vous renvoyons aux éléments concernant le budget disponible sur la page consacrée au forfait innovation sur le site du ministère.

 
Quelle type/design d'étude préliminaire doit être effectué ? Car une étude de cohorte, même sur petit échantillon, peut apporter des éléments de preuves scientifiques.

Les études préliminaires disponibles sont souvent des études first-in-man et de faisabilité. Il s’agit d’études de cohortes qui visent à caractériser les risques de la technique et le bénéfice clinique potentiel. Des données comparatives même sur un effectif réduit sont les bienvenues mais pas forcément disponibles au stade de diffusion précoce. La HAS conduit une analyse au cas par cas, en tenant compte du contexte clinique notamment. Nous vous encourageons à prendre connaissance des avis rendus par la HAS pour apprécier plus précisément son rationnel sur ce volet.

Autre question sur le même thème impliquant les mêmes réponses : 

  • Quelles sont pour vous les études préliminaires recevables ? Puisque le DM doit être susceptible d'apporter un bénéfice, l'étude préliminaire est par exemple une étude pilote sur quelques patients/ professionnels de santé ?
 
Les études précliniques sont-elles recevables en complément d'études cliniques pour évaluer la pertinence d'une innovation ?

Le bénéfice clinique potentiel et la caractérisation des risques pour le patient ou l’opérateur s’apprécient au regard de données cliniques préliminaires. Les données précliniques ne permettent pas d’apprécier ces deux critères.

Autre question sur le même thème impliquant les mêmes réponses : 

  • Les données précliniques (études sur modèle animal et étude in vitro) sont-elles prises en compte pour juger le bénéfice éventuel du DM ?
 
Données cliniques préliminaires : pour les DM, on est souvent dans un schéma étude pilote/ étude pivot. Or, dans l'étude pilote, peu de patients sont inclus (parfois moins de 10, surtout en cas de maladie orpheline). Est-ce suffisant pour demander un forfait innovation lié à l'étude pivot ?

C’est contexte dépendant. Dans le cas d’une pathologie orpheline portant sur une population cible extrêmement restreinte, les études pilote portant sur un nombre réduit de patients pourront être suffisantes. Dans le cas d’une pathologie plus répandue, les données préliminaires devront être plus conséquentes. Tout est question de pragmatisme.

 
Est-ce que les études cliniques disponibles à la date de dépôt doivent obligatoirement être spécifiques au DM en question ?

Les données doivent être spécifiques de la technologie faisant l’objet de la demande. Les données sont donc issues d’études cliniques et vous pouvez, par une revue exhaustive de la littérature, identifier des données complémentaires qui permettent de caractériser les risques et de définir le bénéfice potentiel important.

Autre question sur le même thème impliquant les mêmes réponses : 

  • Les premières données doivent-elles être issues d'un essai clinique ou des données de la littérature par exemple peuvent-elles être suffisantes ?
 
Des résultats intermédiaires d'un essai clinique en cours peuvent-ils être suffisants pour déposer un dossier et si oui, comment estimer le niveau de preuve suffisant pour la recevabilité ?

Potentiellement oui, dès lors que vous êtes en mesure de fournir une publication de ces résultats ou, à défaut le protocole de l’étude et son rapport intermédiaire. Assurez-vous bien de fournir les résultats les plus complets et les plus récents de ces études préliminaires pour caractériser le plus précisément possible les risques et le bénéfice clinique potentiel.

 
Etant donné toutes les exigences que vous avez cité en termes d'études cliniques pour bénéficier de ce forfait innovation, est-ce vraiment un dispositif d'accès "précoce" des patients à ces technologies ?

Tout à fait, l’étude motivant un forfait innovation est une véritable étude pivot, confirmatoire, alors que les données à apporter à l’appui de la demande sont plutôt très préliminaires augurant d’un bénéfice important mais n’apportant aucune démonstration formelle.

 
Comment caractériser le risque lorsqu'il s'agit d'un DM-DIV ?

Les critères d’éligibilité visent les risques pour le patient et pour l’opérateur liés à l’utilisation de la technologie. Pour un DM-DIV, il ne s’agira pas de définir les limites de performance mais les risques liés à l’utilisation du test en pratique.  

 

Projet d’étude soutenant la demande entrant dans le périmètre du forfait innovation

Concernant le protocole à apporter au dossier pour supporter le forfait innovation. Pourriez-vous apporter un peu plus d'information aux industriels souhaitant proposer une étude internationale ? Plus précisément, d'après ma compréhension, un porteur de projet peut proposer une étude internationale dont seules les modalités françaises seraient prises en charge en France (Dispositifs médicaux, soins, etc.). Y a-t-il des points spécifiques dont il faut tenir compte dans la présentation d'un tel projet ? Y a-t-il des exemples de dossiers déjà évalués dans ce cas ?

Oui, un forfait innovation avec comme étude un bras français d’une étude internationale est tout à fait possible et ce cas est déjà survenu. Sur de tels dossiers, certains ont obtenu un avis favorable de la HAS pour le financement du bras français de l’étude. Il est néanmoins important de noter que si le protocole de l’étude proposée a déjà fait l’objet d’une approbation par une autre agence de santé, il n’est pas exclu que la HAS fasse des remarques sur le protocole de l’étude déjà accepté. Il faut donc se garder une marge de manœuvre et la possibilité de réaliser des amendements afin de répondre aux potentielles questions et observations de la HAS pour répondre aux objectifs du FI.

Un point à anticiper est l’homogénéité de la stratégie thérapeutique ou diagnostique/pronostique selon le contexte dans tous les pays considérés afin que le comparateur de l’étude soit pertinent.

 
Le comparateur pour une étude de supériorité doit-il être le DM le plus "évolué" dans l'indication revendiquée ou le traitement standard ?

Dans l’indication revendiquée, le comparateur de l’étude clinique doit être la stratégie de référence, selon le contexte thérapeutique, diagnostique ou pronostique (y compris thérapie médicamenteuse).

Autres questions sur le même thème impliquant les mêmes réponses : 

  • Comment bien choisir le comparateur ? Est le DM le plus utilisé en soin courant ou plutôt le DM "Rolls Royce" qui apporterait un léger bénéfice mais qui est peu utilisé car hors de prix ?
  • Le forfait innovation d'un DMI peut-il être posé en concurrence avec une thérapie médicamenteuse existante et non versus un autre DMI ?
 
Pour l'étude, le comparateur peut-il être un médicament ?

Oui absolument s’il s’agit de la stratégie de référence.

 
S’il n'y a pas de réel comparateur, comment comparer ?

Dans ce cas-là, pensez à établir des hypothèses a priori et à comparer, a minima, votre technologie à un objectif de performance cliniquement pertinent et documenté.

Le comparateur reste cependant la prise en charge standard disponible dans la pathologie en question. Dans certains cas, il peut s’agit d’une absence de traitement.

 
Dans la recherche documentaire systématisée, comment évaluer ce qui entre dans le champ des "technologies similaires" ? Qu'est-ce qu'une technologie similaire ?

C’est une analyse pragmatique sans règles strictes. Toutefois, le demandeur a en principe une bonne connaissance des technologies disponibles ou en cours de développement dans l’indication revendiquée pour sa propre technologie. Il est par ailleurs possible que des dispositifs ayant un mode d’action ou un design similaire existent ou soient en cours de développement. Une recherche documentaire systématique permet de les identifier. C’est la raison pour laquelle nous vous demandons de conduire cette recherche systématique, en combinant le type de technologie mise en œuvre et l’indication considérée.

 
Dans les critères d'éligibilité, vous demandez une étude clinique ou une étude médico-économique. L'usabilité ou plus exactement la validation de l'usage des solutions innovantes n'est pas abordée. L'usage des solutions innovantes par les patients, professionnels de santé est-il un critère d'éligibilité au même titre que les critères cliniques ou médico-économique ?

Si la question concerne l’utilisabilité d’une technologie ou les questions d’accès aux soins, alors cela peut rejoindre les critères de bénéfice visés par les critères réglementaires d’éligibilité mais nous ne sommes pas certains de l’interprétation de la question posée.

 
Dans les conditions d'éligibilité d'un dossier, il est précisé que le projet d'étude devra être une étude clinique comparative visant à démontrer le bénéfice clinique de la technologie. D'autres types d'études sont-ils envisageables ? (étude avant/après ou autre)

L’étude doit être impérativement comparative. L’étude doit véritablement être adaptée au contexte de la demande. Il n’y a pas de schéma standard prédéfini. Il est cependant recommandé de favoriser les schémas d’études permettant de générer les meilleurs niveaux de preuves possibles.

Autre question sur le même thème impliquant les mêmes réponses : 

  • Quel type d'études est recevable ? Est-ce qu'une étude sur analyse de base SNDS est-elle recevable par HAS ?
  • Une étude comparative est-elle obligatoirement randomisée ou peut-elle être basée sur un bras comparateur associé à un score de propension ? un bras comparateur issu d'un registre ?
 
Une étude rétrospective peut-elle être considérée dans le FI

S’agissant de technologies en phase précoce de diffusion, ce type de schéma ne paraît pas approprié dans la mesure où la cohorte de patients déjà traités par la technologie est forcément limitée.

 
Est-il préférable de mener et joindre au dossier une étude médico-économique ou un essai clinique ?

L’étude proposée doit être en adéquation avec le bénéfice attendu de la technologie. Dans tous les cas, le b) du 4° de l’article R.165-63 du CSS précise également que « le bénéfice médico-économique n’est pris en compte que lorsque le produit de santé ou l’acte considéré est estimé au moins aussi utile au plan clinique que les technologies de santé de référence ».

Autre question sur le même thème impliquant les mêmes réponses : 

  • Si l'étude clinique a déjà été réalisée, est-ce que le FI peut financer une étude médico-économique ?
 
Est-ce qu’un dossier peut porter une revendication double : une amélioration clinique ET un bénéfice médico économique dans le protocole ?

Dans le cadre de cette hypothèse, l’avantage médico-économique pourra être intégré dans le protocole visant également la démonstration du bénéfice clinique mais l’analyse de la HAS portera en premier lieu sur la démonstration de bénéfice clinique au regard des éléments apportés au point qui précède. Le volet économique pourra être un critère secondaire.

Autre question sur le même thème impliquant les mêmes réponses : 

  • Si l'innovation touche à la fois un bénéfice clinique et un bénéfice médico-économique, doit on déposer 2 dossiers ?
 
Quel est le cahier des charges de l'étude médico-économique pour espérer obtenir une prise en charge dans la liste LPPR pour les équipements et une prise en charge des actes associés ?

L’étude doit véritablement être adaptée au contexte de la demande. Il n’y a pas de schéma standard prédéfini. Pour construire une étude médico-économique, les guides mis à disposition sur le site de la HAS peuvent être utiles.

Pour en savoir plus, rendez-vous sur la page dédiée à l'évaluation économique des produits de santé.

Autre question sur le même thème impliquant les mêmes réponses : 

  • Comment organiser une étude médico-économique ? Où trouver les données statistiques médico-économique illustrant le problème de santé auquel l'innovation répond, pour éviter de refaire ce qui a déjà été fait ?
 
Comment l'innovation médico-économique d'un dispositif connecté faisant intervenir de l'intelligence artificielle est évaluée dans l'attribution du forfait innovation ?

Les critères d’évaluation de l’éligibilité sont les mêmes quelle que soit la technologie. Pour les technologies embarquant de l’intelligence artificielle, la grille descriptive dédiée dans la trame du dossier à déposer doit être renseignée. Elle fait partie du dossier.

 
Vous voulez dire qu'un dispositif médical ayant obtenu un marquage 510(k) par la FDA (et non de novo) ne répondrait pas au caractère de nouveauté / innovation pour être éligible au forfait innovation ?

La procédure de 510(k) correspond à une équivalence technique par rapport à un « predicate », un dispositif existant. Il faut se poser la question de savoir s’il s’agit d’une évolution incrémentale ou d’une innovation de rupture dans un besoin non couvert ou insuffisamment couvert.

 
Ne peut-il pas y avoir une évaluation du FI par la CEESP en cas d'intérêt médico-économique d’un DM ?

Les avis forfait innovation sont rendus par le Collège de la HAS. Si une étude médico-économique est fournie, le Service d’Évaluation Economique et de Santé Publique est impliqué dans l’instruction du dossier mais pas la CEESP. Du reste, c’est à l’identique pour la CNEDiMTS qui n’est pas impliquée non plus.

 
L'étude doit-elle montrer la supériorité ou la non-infériorité peut suffire ?

Une démarche d’équivalence ou de non-infériorité n’est a priori pas appropriée, puisque la technologie doit être susceptible d’apporter un bénéfice important.

Si vous revendiquez une amélioration clinique par rapport à l’existant, une démarche de supériorité est donc recommandée. En revanche si vous revendiquez une minimisation des coûts, une étude médico-économique devra être proposée avec une démonstration préalable de l’équivalence technique (étude de non-infériorité acceptée dès lors que la perte d’efficacité consentie soit cliniquement négligeable et cliniquement argumentée).

Une étude de concordance des résultats entre deux tests diagnostiques peut être également envisagée si le nouveau test diagnostique faisant l’objet de la demande de FI présente un bénéfice clinique important (par ex. moins invasif test sérique vs biopsie).

 
Faut-il réaliser les démarches auprès du CPP et de l’ANSM avant le dépôt du dossier à l’HAS ?

Les démarches auprès de l’ANSM et de la HAS peuvent être réalisées dans le même temps. Les démarches auprès d’un CPP interviennent en aval de l’évaluation par la HAS.

 
Est-ce qu’une étude clinique de preuve de concept "First in Human" de type phase I est éligible au forfait innovation ?

Le forfait innovation vise à prendre en charge une étude pivot, comparative. Les études First-in-man servent en général à caractériser les risques de la technologie et à montrer le bénéfice potentiel important de la technique. L’étude First in man est de nature à caractériser les critères d’éligibilité de la technique au forfait innovation, donc mise en œuvre avant une demande de forfait innovation.

 
L'étude concernée par le Forfait Innovation peut-elle avoir déjà commencé avant l'avis de la HAS sur son financement ?

Ce scénario ne correspond pas à l’esprit du forfait innovation qui est de financer une nouvelle étude.

Autre question sur le même thème impliquant les mêmes réponses : 

  • Est-il possible de déposer un forfait innovation pour une étude clinique déjà en cours (concernant un DMDIV) ?
  • Peut-on démarrer l’étude clinique dans d’autres pays que la France, avant la publication de l'arrêté de prise en charge ? ou faut-il attendre cette publication pour démarrer l'étude à l'étranger.
 

Informations descriptives sur les dossiers déjà traités

Combien de FI ont déjà été attribués et quels sont les niveaux d’ASA attribués par la CNEDiMTS ?

Depuis 2015, 15 technologies / actes ont bénéficié d’un avis favorable de la HAS pour une prise en charge dérogatoire. La durée d’un forfait innovation est liée au calendrier de l’étude motivant la prise en charge dérogatoire. À ce stade, aucun dossier n’est revenu dans le cadre d’une procédure de remboursement conventionnelle. Avant cela, seul un dossier ayant fait l’objet d’un forfait innovation selon l’ancienne procédure (avant le décret de 2015 donc) a été évalué par la CNEDiMTS. A l’issue de l’évaluation en vue d’une inscription LPPR, ce dispositif a obtenu une amélioration du service attendu modérée (ASA III).

Autre question sur le même thème impliquant les mêmes réponses : 

  • Pouvez-vous donnez quelques exemples de DM ayant été éligibles ?
 
Sur les 15 DM ayant obtenu le forfait innovation, pouvez-vous nous donner une idée des niveaux de prix / remboursements obtenus ? (même si très variés)

La liste des différents arrêtés publiés est disponible sur la page consacrée au forfait innovation sur le site du ministère. Vous pourrez y consulter les différents montants forfaitaires alloués pour les différentes technologies bénéficiant d’un forfait innovation.

 
Quelle est la taille moyenne des entreprises qui déposent des dossiers ?

Les entreprises sont de taille tout à fait variable. Le profil de l’entreprise n’est pas une information prise en compte dans les critères.

Autre question sur le même thème impliquant les mêmes réponses : 

  • Quelle est la proportion de startups au sein du forfait innovation ?
 
Une expérience terrain concernant la durée nécessaire à une entreprise pour monter un tel dossier ?

La HAS ne dispose pas de ce type d’information.

 
Avez-vous déjà soutenu des projets qui ont pour protocole d'évaluation une approche valeur en santé (résultats attendus par le patient versus ressources / coûts mis en œuvre) ?

À ce jour, la HAS n’a jamais eu à se prononcer sur des protocoles d’étude de ce type.

 
Où peut-on savoir quels sont les dossiers qui ont déjà été validés ?

Rendez-vous sur ce résultat de recherche pour les dossiers ayant obtenu un avis favorable de la HAS.

Autre question sur le même thème impliquant les mêmes réponses : 

  • L'ensemble des avis rendus par la HAS sur le FI sont-ils disponibles en ligne ?
 
Où trouver la liste de tous les forfaits innovation en cours ?

Pour les dispositifs réellement financés, rendez-vous sur ce résultat de recherche.

 
Est-il prévu de publier les transcriptions de l'évaluation des FI ? pour mieux comprendre les discussions et les attentes de la HAS

Les avis motivent systématiquement chacun des critères d’éligibilité afin d’apporter la transparence nécessaire sur le rationnel retenu. Par ailleurs, les procès-verbaux des réunions du Collège de la HAS sont publiés sur le site de la HAS et relatent les débats en collège.

 
Publications au JO de dossiers de forfaits innovations : nombreux dispositifs destinés au diagnostic de la COVID-19, ce qui est bien normal. Néanmoins, ceci ne risque-t-il pas d'assécher les ressources disponibles pour des dispositifs hors COVID-19 ?

Non, la HAS analyse toutes les demandes qui lui parviennent.

 

Accompagnement par la HAS 

Il est mentionné que les entreprises peuvent demander une rencontre précoce avec la HAS pour anticiper les données cliniques nécessaires à un forfait innovation. Les modalités de cette rencontre sont détaillées pour une demande d'inscription/remboursement, mais à ma connaissance pas explicitement pour le forfait innovation. Quels sont les documents nécessaires à apporter pour une rencontre précoce (synopsis/protocole, projet) ?

Les modalités de réalisation d’une rencontre précoce avec la HAS sont les mêmes pour une demande de forfait innovation ou une demande de remboursement.

L’objectif de ces rencontres est de fournir aux entreprises qui le souhaitent des recommandations et des réponses aux questions qu’elles se posent sur leur développement clinique d’un produit. Ces rencontres ont notamment pour but de permettre aux entreprises d’anticiper au mieux le type de données cliniques répondant aux exigences de l’évaluation qui sera menée en vue de l’obtention d’une prise en charge dérogatoire au titre du Forfait innovation.

Le dossier de demande de rencontre précoce comporte :

  • Le formulaire de demande, intégrant la description du produit, et les questions soulevées par l’industriel motivant la demande ;
  • le ou les protocoles faisant l’objet de la demande (à défaut de protocole, un synopsis détaillé pourra être accepté) et, si disponible, une brochure pour l’investigateur ;
  • un dossier comportant l’ensemble des publications ou rapports d’étude d’ores et déjà disponibles sur le produit. Le cas échéant, un aperçu de la méthode envisagée pour produire l’évaluation médico-économique est joint à ce dossier.

Vous pourrez prendre connaissance des modalités pratiques dans la notice prévue à cet effet.

 
Pour obtenir un rdv précoce avec la HAS faut-il un protocole fini ou un synopsis suffit ?

Pour ce type d’échange, l’idéal est que le projet de protocole soit construit pour donner suffisamment de matière à l’échange. Toutefois, nous acceptons des rencontres précoces sur la base de synopsis détaillé après analyse des questions posées par l’entité qui nous sollicite pour échanger. L’essentiel est surtout que le porteur de projet ait muri sa démarche et ai déjà avancé avec un comité scientifique sur la construction de l’étude envisagée.

 
Peut-on avoir plusieurs rencontres pré-dépôt ou précoce avant le dépôt du dossier pour mieux préparer la soumission ?

La règle générale est un seul rendez-vous par technologie dans une même indication. Des exceptions sont évidemment possibles dans des situations particulières et justifiées.

 
Les rendez-vous sont-ils dématérialisés ?

Dans le contexte de crise sanitaire actuel, les rendez-vous ont lieu systématiquement en visioconférence. Cette possibilité devrait être également proposée dans le futur.

 
Y a-t-il un risque à venir vous voir "trop tôt" alors que l'on se pose encore beaucoup de questions, pour intégrer le plus en amont vos remarques ?

Le seul risque est que nous n’ayons pas suffisamment de matière pour échanger si votre réflexion n’est pas aboutie. Nous vous invitons donc à solliciter une rencontre précoce avec un projet d’étude le plus abouti possible pour une discussion constructive.  Dans tous les cas, nous analysons la pertinence d’un tel échange au vu des questions que vous nous adressez dans la demande.

 
Quels sont les délais pour obtenir une rencontre précoce ?

Nous nous efforçons de les organiser dans le mois qui suit votre demande. Bien entendu, le délai peut varier selon vos disponibilités et celles de nos experts.

Autre question sur le même thème impliquant les mêmes réponses : 

  • Est-il possible de bénéficier d'une rencontre précoce pour échanger sur un projet de forfait innovation ?
  • Est-il possible de venir vous voir en RP avant le dépôt du protocole puis avant le dépôt du dossier ou devons-nous choisir une seule rencontre ? Le plus tôt est-il le mieux ?
 
Les rendez-vous pré-dépôt sont-ils spécifiques à la HAS ?

La DGOS propose également des rendez-vous, en amont du dépôt de dossier, pour échanger sur le cadre général, le fonctionnement des dispositifs de soutien à l’innovation et l’interaction avec d’autres outils de financements.

Autre question sur le même thème impliquant les mêmes réponses : 

  • En parallèle de l'HAS, doit-on aussi prendre un rendez-vous pré-dépôt avec la DGOS ?
 
Et est qu'on peut avoir une réponse sur l'éligibilité de notre solution lors de la rencontre pré-dépôt ?

A l’occasion d’une rencontre pré-dépôt, vous rencontrez les services de la HAS. Ils pourront vous faire part de leur avis sans que cela n’engage en aucune façon le Collège de la HAS quant à l’issue de votre demande future.

 

Articulation du FI avec d’autres types de procédures dérogatoires ou programmes d’accompagnement de l’innovation

Le process général et la façon dont cela s'applique pour les tests diagnostiques, et la sortie du RIHN pour certains actes ?

L’objectif du RIHN est, comme pour le forfait innovation, une prise en charge précoce et transitoire d’actes innovants de biologie médicale et d’anatomopathologie, conditionnée à la réalisation d’un recueil prospectif et comparatif de données, permettant la validation de l’efficacité clinique et de l’utilité clinique et médico-économique de ces actes innovants afin de faciliter leur évaluation ultérieure par la Haute Autorité de Santé (HAS), en vue d’une prise en charge par la collectivité, qu’elle soit de ville (NABM, CCAM) ou hospitalière. Le RIHN est donc un mécanisme de prise en charge conditionnelle de l’innovation comme les deux autres piliers de soutien à l’innovation que sont le forfait innovation et les autorisations temporaires d’utilisation (ATU).

Un acte en sortie de RIHN peut l’être pour deux raisons : soit les données générées sont suffisantes pour une prise en charge, soit elles n’apportent pas d’éléments en faveur de l’acte et il n’y aura pas de prise en charge. Cela dit l’acte peut toutefois bénéficier d’un FI dans une autre indication que celles couvertes par le RIHN. Mais dans ce cas, il apparait plus simple de faire une demande d’extension d’indication au RIHN que de faire un FI.

Autre question sur le même thème impliquant les mêmes réponses : 

  • Est-ce qu'un acte inscrit au RIHN peut bénéficier du FI ?
 
Quelle stratégie réglementaire pour un industriel ? Dispositif de financement particuliers à la santé ? Y a-t-il des particularités régionales ? Sur des projets innovants collaboratifs (privé, public), est-ce le même process ?

Le forfait innovation est un processus national.

Il s’inscrit dans une logique globale d’accompagnement de l’innovation. Ses atouts sont nombreux, en particulier le fait que cette démarche est sans contrainte d’appel à projet et l’obtention d’un forfait innovation prévoit un continuum de la prise en charge jusqu’à la prise en charge de droit commun.

Bien entendu, d’autres mesures d’accompagnement existent. D’autres mesures d’accompagnement existent à discuter au cas par cas selon l’avancement du développement clinique pour la technologie considérée notamment les programmes de recherche spécifiques au monde de la santé et financés par le ministère, soumis à appel à projets :

  • Deux programmes à visée « thérapeutique » permettant l’accès à des innovations médicales :
    • le PHRC (programme hospitalier de recherche clinique) dont l’objectif est d’améliorer la santé humaine et le progrès des techniques de soins. Il comprend trois appels à projets : le PHRC-N (national), le PHRC-K (cancérologie) et le PHRC-I (interrégional).
    • le PRT (programme de recherche translationnelle) permettant d’appliquer concrètement à la recherche clinique les découvertes issues de la recherche fondamentale. Il comprend deux appels à projets : le PRT-S (santé) et le PRT-K (cancérologie).
  • Trois programmes autour de l’organisation de travail des équipes médicales, permettant l’accès à des innovation organisationnelles :
    • le PRME (programme de recherche médico-économique) dont l’objectif est d’évaluer l’efficience des technologies de santé. Il comprend à un appel à projets unique.
    • le PREPS (programme de recherche sur la performance du système de soins) évaluant les organisations professionnelles pour améliorer la qualité des soins et des pratiques. Il comprend un appel à projets unique.
    • le PHRIP (programme hospitalier de recherche infirmière et paramédicale) ayant pour objectif de favoriser l’amélioration des pratiques des auxiliaires médicaux. Il comprend un appel à projets unique.

Pour plus d’informations sur ces dispositifs, consultez la page consacrée aux programmes financés par le ministère et leurs appels à projets.

Autre question sur le même thème impliquant les mêmes réponses :

  • L'étude d'un Forfait Innovation peut-elle être financée par un PHRC ?
Quelles sont concrètement les aides/financements publiques utilisés dans le cadre du développement du DM innovant qui peuvent 'bloquer' le forfait innovation par la suite ?

Les informations dont nous disposons  sont celles figurant dans l‘instruction N°DGOS/PF4/DSS/1C/DGS/PP3/2015/279 du 04 septembre 2015 relative aux procédures applicables au titre de la prise en charge forfaitaire prévue à l’article L.165-1-1 du code de la sécurité sociale [http://circulaires.legifrance.gouv.fr/pdf/2015/09/cir_40023.pdf] est considérée comme une prise en charge par la collectivité et exclut un forfait innovation :

  • les prestations hospitalières (Groupes Homogènes de Séjours (GHS), forfaits etc.) mentionnées aux articles L.162-22-6 et L.162-22-1 du CSS ;
  • les nomenclatures : Classification Commune des Actes Médicaux (CCAM) Nomenclature des Actes de Biologie Médicale (NABM), Nomenclature Générale des Actes Professionnels (NGAP) mentionnées à l’article L.162-1-7 ;
  • la Liste des Produits et Prestations Remboursables (LPPR) mentionnée à l’article L.165- 1 du code de la sécurité sociale (CSS) ;
  • la liste dite « en sus » mentionnée à l’article L.162-22-7 du CSS ;
  • les financements au titre des Mission d’Intérêt Général et d’Aide à la Contractualisation (MIGAC) définis par l’article L.162-22-13 du CSS, à l’exception des financements accordés au titre du Programme de Recherche Translationnelle (PRT) et du Programme hospitalier de Recherche Clinique (PHRC) ;
  • les expérimentations prévues à l'article L.162-31-1 du Code de la sécurité sociale ;
  • les financements au titre du Fonds d’Intervention Régional (FIR) défini par l’article L.1435- 8 du CSP. − pour les examens innovants de biologie et d’anatomocytopathologie, Référentiel des actes Innovants Hors Nomenclature (RIHN).

En cas de doute sur un autre volet, la DGOS pourra certainement vous apporter l’éclairage nécessaire.

 
Article 51 et FIR ? Comment se positionne le forfait innovation ?

L’article 51, le fonds d’intervention régional (FIR) et le forfait innovation ont des finalités distinctes. Le forfait innovation est axé en premier lieu sur une technologie afin de permettre :

  • aux patients de bénéficier d’une technologie prometteuse
  • aux pouvoirs publics de s’assurer que la mise en place d’une étude clinique ou médico-économique va permettre de confirmer le bénéfice pour les patients ou l’intérêt en termes de réduction des coûts de la prise en charge.
  • à l’entreprise d’obtenir la prise en charge financière de la technologie dès la mise en place de l’étude clinique qui établira la preuve de son efficacité.

Il va donc permettre d’assurer la collecte des données en vue du remboursement par l’Assurance maladie.

Les expérimentations article 51 visent quant à elles à expérimenter de nouvelles organisations en santé pour favoriser la coopération entre les acteurs, au niveau régional ou national.

Le FIR est un outil de pilotage régional confié aux Agences régionales de santé (ARS) dont l’objectif est de permettre une plus importante souplesse de gestion et une meilleure adaptation des financements aux besoins des territoires. Les ARS sont ainsi libres d’adapter leurs financements en fonction de ce qu’elles identifient comme nécessaires à leur territoire aussi bien en ce qui concerne l’offre de soins sanitaire et médico-sociale, qu’en matière de prévention ou de facilitation de l’accès aux soins.

Autre question sur le même thème impliquant les mêmes réponses :

  • Pour la télésurveillance ou le télésuivi comment, pour ne pas perdre de temps, savoir où l'on doit déposer son dossier entre le dispositif forfait innovation ou de l'article 51 LFSS ?
  • Pourrez-vous préciser la notion d'"Innovation" ? celle-ci est-elle nécessairement technologique ? Comment sont perçues les innovations de parcours amenées, par exemple, par des solutions de télésuivi ?
  • Peut-on cumuler un forfait innovation et un article 51 pour un même projet ?
  • Un acte (déjà bien établi) qui serait délégué du médecin vers le pharmacien d'officine fait-il parti du "wouahou" éligible au forfait innovation ? (modification majeure du parcours patient).
  • Un DM (avec IA) s'intégrant dans un nouveau parcours patient (en construction) relève-t-il d'un forfait innovation ou d'un article 51 ? La frontière semble étroite.
 
Comment fonctionne la HAS par rapport à BPI France ? Ensemble ou rien à voir ?

Si des échanges sont possibles effectivement entre les 2 institutions pour construire par exemple des guides à destination des porteurs de projet, la HAS et BPI sont totalement indépendantes. Leurs missions sont totalement différentes. Dans le cadre d’un forfait innovation, il n’y a aucun échange.

 

 

A noter : Les questions ne relevant pas de la thématique du forfait innovation n’ont pas été traitées pour ces réponses

 

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