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MABTHERA

Opinions on drugs - Posted on Jan 06 2020

Reason for request

Extension d'indication

Nouvelle indication

L’essentiel

Avis favorable au remboursement dans le traitement des patients atteints de pemphigus vulgaris modéré à sévère.

Quel progrès ?

Un progrès thérapeutique mais de faible ampleur par rapport à la corticothérapie générale.

Quelle place dans la stratégie thérapeutique ?

L’objectif principal du traitement est l’obtention et le maintien de la rémission. Cela implique l’arrêt de la formation des bulles, la cicatrisation des érosions cutanées et/ou muqueuses et la réduction du traitement. Les objectifs secondaires sont le contrôle de la maladie, la prévention des rechutes, la limitation de la dose cumulée de corticoïde, la réduction du titre des anticorps circulants, la limitation des effets indésirables et le maintien de la qualité de vie.

Le rituximab est le traitement d’induction de première intention du pemphigus vulgaire modéré à sévère, en association à une corticothérapie générale à faible dose de courte durée (3 à 6 mois). Le rituximab sera employé seul (ou avec dermocorticoïdes) en cas de contre-indication absolue ou relative à la corticothérapie générale.

Le recours à une corticothérapie générale seule à dose standard ou associée d’emblée à un immunosuppresseur conventionnel (notamment en cas de risque accru de complications dues à la corticothérapie, et afin de permettre un sevrage rapide) peut être une alternative en cas de contre-indication au rituximab ou d’impossibilité de réaliser ce traitement.

Les immunosuppresseurs conventionnels recommandés sont le mycophénolate mofétil (hors AMM, accord professionnel), le méthotrexate (hors AMM, accord professionnel) ou l’azathioprine. Le cyclophosphamide en bolus ou per os n’est pas recommandé en 1ère intention du fait de nombreux effets indésirables.

Après une 1ère cure de rituximab, un traitement d’entretien peut être mis en place en fonction de la réponse au traitement (voir RCP).

Place du médicament

Le rituximab, en association à la corticothérapie générale, est le traitement de 1ère intention dans le traitement du pemphigus vulgaris modéré à sévère de l’adulte.


Actual benefit

Important

Le service médical rendu par MABTHERA est important dans le traitement des patients atteints de pemphigus vulgaris (PV) modéré à sévère.


Improvement in actual benefit

IV (mineur)

Compte tenu :

  • de la démonstration de la supériorité du rituximab en association à la prednisone orale à faible dose et de courte durée, par rapport à la prednisone orale à dose standard et de longue durée, en termes de rémission complète à 24 mois, ayant mis en évidence une quantité d’effet importante (89,5 % avec l’association rituximab+prednisone orale versus 27,8 % avec la prednisone orale seule, RR = 3,221, IC95% = [1,881 ; 5,516], p < 0,0001) ;
  • des limites méthodologiques de cette démonstration, et notamment le caractère ouvert de l’étude,
  • des résultats suggérant un effet d’épargne cortisonique (critère de jugement secondaire non hiérarchisé) avec l’association rituximab+prednisone orale,
  • du recul limité à 24 mois des données disponibles et de l’absence de données d’efficacité et de tolérance à long terme,

la commission de la Transparence considère que MABTHERA apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la prise en charge du pemphigus vulgaris modéré à sévère.


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