Quote this publication Share Print

NAMUSCLA

Opinions on drugs - Posted on Dec 24 2019

Reason for request

Inscription

Première évaluation.

Avis favorable au remboursement dans le traitement symptomatique des patients adultes atteints de troubles myotoniques non-dystrophiques.

Quel progrès ?

Un progrès thérapeutique mais de faible ampleur dans la prise en charge des troubles myotoniques en l’absence de dystrophie musculaire, dites myotonies non-dystrophiques.

Quelle place dans la stratégie thérapeutique ?

Le traitement des myotonies congénitales (MC) (anomalies du gène du canal chlore), en cas de retentissement fonctionnel important, est symptomatique. Chez l’adulte, la mexilétine est introduite progressivement, après avis cardiologique (effet proarythmogène). La carbamazépine (TEGRETOL et ses génériques) et la phénytoïne (DI-HYDAN), utilisés hors AMM, sont les alternatives en cas d’intolérance et/ou contre-indication. Le traitement des paramyotonies congénitales (PC) (anomalies du gène canal sodium SCNA1) est symptomatique et débute par le contrôle des facteurs aggravants. La mexilétine est prescrite de la même façon que pour le traitement des MC. Certaines  formes de PC sont sensibles à l’acétazolamide (DIAMOX), utilisé hors AMM, qui peut être associé à la mexilétine. Une kinésithérapie peut être utile en complément du traitement médicamenteux.

Place de NAMUSCLA dans la stratégie thérapeutique :

NAMUSCLA (mexilétine) est un traitement symptomatique de première intention pour les patients adultes atteints de myotonies non dystrophiques. Une évaluation cardiaque détaillée et approfondie (ECG, monitoring Holter sur 24-48 heures et échocardiographie) doit être réalisée chez tous les patients afin de déterminer la tolérance cardiaque à la mexilétine.

Recommandations particulières

L’instauration de traitement par NAMUSCLA (mexilétine) doit être effectuée par un praticien exerçant dans un centre de référence / compétence de pathologie neuro-musculaire.


Actual benefit

Important

Le service médical rendu par NAMUSCLA (mexilétine) est important dans l’indication de l’AMM.


Improvement in actual benefit

IV (mineur)

Compte tenu :

  • des résultats de 3 études cliniques, à savoir une étude de phase III et 2 études de phase II, montrant un bénéfice clinique de la mexilétine en comparaison au placebo, sur un critère subjectif, la rigidité musculaire, critère de jugement principal des études,
  • du caractère exploratoire des résultats portant sur les critères objectifs tels que les paramètres électrophysiologiques (amplitude du potentiel d’action moteur, temps de réalisation de séquences motrices (test de la chaise, test timed up and go) évalués comme critères de jugement secondaires non hiérarchisés,
  • du profil de tolérance qui apparait favorable sur la base des données disponibles,

la Commission considère que NAMUSCLA (mexilétine) apporte une amélioration du service médical rendu mineure (de niveau IV) dans la prise en charge thérapeutique en tant que traitement symptomatique de la myotonie chez les patients adultes atteints de troubles myotoniques non-dystrophiques.


Contact Us

Évaluation des médicaments